31.01 Ïðåïàðàò Kynamro äëÿ ëå÷åíèÿ ãîìîçèãîòíîé ñåìåéíîé ãèïåðõîëåñòåðèíåìèè ïîëó÷èë îäîáðåíèå FDA

Àìåðèêàíñêàÿ áèîòåõíîëîãè÷åñêàÿ êîìïàíèÿ Genzyme (ïîäðàçäåëåíèå ôðàíöóçñêîé Sanofi) è Isis Pharmaceuticals Inc. îáúÿâèëè î òîì, ÷òî FDA îäîáðèëî çàÿâêó íà ðåãèñòðàöèþ íîâîãî èíúåêöèîííîãî ïðåïàðàòà Kynamro (mipomersen), ñîîáùàåò ÌÅÄÔÀÐÌÊÎÍÍÅÊÒ. Kynamro, êîòîðûé ïðèìåíÿåòñÿ äëÿ ïîäêîæíûõ èíúåêöèé â äîçå 200 ìã, áûë îäîáðåí â êà÷åñòâå äîïîëíèòåëüíîé òåðàïèè ê ãèïîëèïèäåìè÷åñêèì ñðåäñòâàì è äèåòå äëÿ óìåíüøåíèÿ õîëåñòåðèíà ëèïîïðîòåèíîâ íèçêîé ïëîòíîñòè èëè ËÏÍÏ, àïîëèïîïðîòåèíà B (àïî-Â), îáùåãî õîëåñòåðèíà (ÎÕ), õîëåñòåðèíà ëèïîïðîòåèíîâ íèçêîé ïëîòíîñòè (ÕËÍÂÏ) ó ïàöèåíòîâ ñ ãîìîçèãîòíîé ñåìåéíîé ãèïåðõîëåñòåðèíåìèåé.

Ãîìîçèãîòíàÿ ñåìåéíàÿ ãèïåðõîëåñòåðèíåìèÿ – ðåäêîå íàñëåäñòâåííîå çàáîëåâàíèå, ïðè êîòîðîì îðãàíèçì íå ñïîñîáåí óíè÷òîæàòü õîëåñòåðèí ëèïîïðîòåèíîâ íèçêîé ïëîòíîñòè, ÷àñòî íàçûâàåìûé åùå êàê «ïëîõîé» õîëåñòåðèí â êðîâè ïàöèåíòà, âûçûâàÿ òåì ñàìûì ÷ðåçìåðíî âûñîêèå óðîâíè õîëåñòåðèíà ëèïîïðîòåèíîâ íèçêîé ïëîòíîñòè. Â ÑØÀ, ñëó÷àè ãîìîçèãîòíîé ñåìåéíîé ãèïåðõîëåñòåðèíåìèè íàáëþäàþòñÿ â îäíîãî ÷åëîâåêà íà ìèëëèîí. Ó áîëüíûõ ýòèì çàáîëåâàíèåì, ñåðäå÷íûå ïðèñòóïû è ñìåðòü ÷àñòî ñëó÷àþòñÿ â âîçðàñòå äî òðèäöàòè ëåò. Ïîñëå îäîáðåíèÿ Genzyme äîëæíà çàïëàòèòü êîìïàíèè Isis ïðîìåæóòî÷íûé ïëàòåæ â ðàçìåðå 25 ìëí. äîëë. ÑØÀ.  èíñòðóêöèè ïðåïàðàòà Kynamro ñîäåðæèòñÿ îñîáîå ïðåäóïðåæäåíèå î âîçìîæíîì âîçíèêíîâåíèè òîêñè÷íîñòè ïå÷åíè. Ïàöèåíòû, êîòîðûå ñîáèðàþòñÿ ïðèíèìàòü Kynamro, äîëæíû ïðîéòè òåñò íà îïðåäåëåíèÿ ôåðìåíòîâ ïå÷åíè ïåðåä íà÷àëîì ëå÷åíèÿ ïðåïàðàòîì è ïåðèîäè÷íî ïîñëå íåãî. Ïðåäñòàâèòåëè êîìïàíèè îòìåòèëè, ÷òî ïðåïàðàò íå ðåêîìåíäóåòñÿ ïðèíèìàòü ëþäÿì, ñòðàäàþùèì îñòðîé ïî÷å÷íîé íåäîñòàòî÷íîñòüþ, ïðîòåèíóðèåé èëè òåì, êòî ïðîõîäèò ãåìîäèàëèç.